FDA avanza en escalas para evaluar Ataxia de Friedreich desde el paciente
La agencia aprobó nuevas métricas que priorizan la experiencia del paciente sobre datos puramente técnicos en enfermedades raras neurológicas.
La Food and Drug Administration (FDA) aprobó recientemente la Escala de Evaluación de Ataxia de Friedreich Modificada (mFARS) como medida primaria para ensayos clínicos, marcando un cambio hacia la incorporación de la perspectiva del paciente en la evaluación de tecnologías sanitarias.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria rara que causa daños progresivos al sistema nervioso, provocando debilidad muscular, pérdida sensorial y dificultades para caminar. Tradicionalmente, su evaluación se basaba en escalas neuromotoras que, según especialistas, no reflejaban adecuadamente la experiencia real del paciente.
El neurólogo Pedro Braga Neto explica que las nuevas escalas incorporan "patient-reported outcomes", donde el propio paciente reporta limitaciones como dificultad para caminar o miedo a caídas. "Es un cambio de paradigma pasar a utilizar escalas que observen la pérdida de autonomía, la capacidad de andar solo o la necesidad de ayuda para comunicarse", señala.
Este enfoque cobra especial relevancia en casos donde los tratamientos no mejoran las puntuaciones tradicionales pero sí la calidad de vida. Braga Neto cita el ejemplo de la ataxia asociada a Niemann-Pick tipo C, donde el tratamiento mejora significativamente la disfagia, reduciendo infecciones y aumentando la sobrevida.
Sin embargo, estas métricas centradas en el paciente aún no son ampliamente valoradas en procesos de Evaluación de Tecnologías en Salud (ATS), creando barreras para la incorporación de nuevas terapias.
A nivel internacional, el engajement de pacientes en decisiones regulatorias ha crecido desde los años 2000. Un estudio mostró que 57% de las agencias vinculadas a INAHTA ya involucraban al público en 2006, aumentando 10 puntos porcentuales hasta 2010.
En Brasil, iniciativas como los procesos de escucha de la Comisión Nacional de Incorporación de Tecnologías (Conitec) representan avances, aunque especialistas consideran necesario mayor sistematización y transparencia.
Este cambio hacia la perspectiva del paciente resulta crucial para América Latina, donde el acceso a tratamientos para enfermedades raras enfrenta desafíos particulares de financiamiento y regulación en sistemas de salud públicos.
Fuente original: MIT Technology Review Brasil
Este resumen fue generado con asistencia de IA y revisado editorialmente por Algoré.